发布机构：

英国国家卫生与临床优化研究所

发布日期：

2024-12-11

简要介绍：

对于经 3 种及以上治疗方案后复发（癌症再次出现）且难治（对治疗不再有反应）的多发性骨髓瘤，主要治疗方案为泊马度胺联合地塞米松。若泊马度胺联合地塞米松不适用，可采用帕比司他联合硼替佐米及地塞米松。若多发性骨髓瘤对 5 种及以上治疗方案均难治，可使用塞利尼索联合地塞米松。在本次评估中，该公司仅将埃纳妥单抗与经 3 种及以上治疗方案后的疗法进行了比较。这并未涵盖埃纳妥单抗获批适用的所有人群。

在临床试验中，埃纳妥单抗尚未与泊马度胺联合地塞米松、帕比司他联合硼替佐米及地塞米松，或塞利尼索联合地塞米松进行直接对比。与这些疗法的间接比较表明，埃纳妥单抗可能会延长患者癌症进展前的生存期。与泊马度胺联合地塞米松以及塞利尼索联合地塞米松的间接比较显示，埃纳妥单抗或许还能延长患者的总生存期。但埃纳妥单抗并未与上述任何一种疗法进行直接对比，且其临床试验仍在进行中。因此，长期获益情况尚不明确。 

为预防或治疗感染，使用埃纳妥单抗的患者可接受静脉注射免疫球蛋白，但在英国国家医疗服务体系（NHS）的临床实践中，不确定会有多少人接受该治疗以及治疗时长。基于此，且由于埃纳妥单抗的长期获益存在不确定性，其成本效益估算也并不确定。

即便考虑到该疾病的严重程度及其对生活质量和寿命的影响，最有可能的成本效益估算结果仍超出了英国国家卫生与临床优化研究所（NICE）认为的 NHS 资源可接受使用范围。所以，不建议在 NHS 中常规使用埃纳妥单抗。 

如果进一步的证据表明使用该疗法可延长患者寿命，那么埃纳妥单抗可能具有成本效益。来自试验及 NHS 临床实践的长期证据，有助于解决尚存的不确定性。因此，建议仅在经 3 种及以上治疗方案（包括一种免疫调节剂、一种蛋白酶体抑制剂和一种抗 CD38 抗体）且多发性骨髓瘤在上一疗程治疗中出现进展的情况下，通过管理式准入使用埃纳妥单抗。

2024 NICE 技术评估指南：埃纳妥单抗用于治疗经 3 种或更多疗法治疗后复发和难治性多发性骨髓瘤 [TA1023].pdf